bachsa
Moderator
CHI PHÍ CỦA VIỆC PHÁT TRIỂN MỘT LOẠI THUỐC MỚI
Nhiều người trong chúng ta biết việc một thành viên gia đình hoặc một người bạn được hưởng lợi từ một loại thuốc mới: Những tiến bộ trong điều trị ung thư, HIV/AIDS, bệnh tim mạch và hàng loạt những loại bệnh khác gần như vẫn tiếp diễn trong những thập kỷ gần đây, trong nhiều trường hợp, là nhờ có những khám phá ra các loại thuốc mới. Các nhà kinh tế tính toán rằng, gần một nửa sự gia tăng tuổi thọ trung bình trong hơn 15 năm qua ở các quốc gia công nghiệp hóa có thể là nhờ những loại dược phẩm mới. Chỉ tính riêng tại Hoa Kỳ, người ta ước tính rằng những lợi ích kinh tế có được nhờ những tiến bộ y học có giá trị hơn 500 tỉ đô-la mỗi năm.
Kiến thức cần thiết của những nhà doanh nghiệp
Tuy vậy, việc tìm ra một phương pháp chữa trị mới là rất đắt đỏ và nhiều rủi ro. Các ước tính về chi phí để phát triển một loại thuốc mới có thể thay đổi từ mức thấp 800 triệu đô-la tới 2 tỉ đô-la cho một loại thuốc. Thậm chí mức 2 tỉ đô-la cũng sẽ sớm bị coi là còn thấp. Mới đây, Pfizer đã thông báo rằng họ đang đầu tư 800 triệu đô-la cho giai đoạn 3 của quá trình thử nghiệm của riêng một loại thuốc.
Vậy tất cả những số tiền đó được dùng vào việc gì?
Tại Hoa Kỳ và hầu hết các quốc gia khác có nền công nghiệp dược phẩm, khu vực tư nhân hầu như đảm đương hoặc cung cấp tài chính cho tất cả việc khám phá và phát triển các loại dược phẩm mới, thường dựa trên những giả thiết y học cơ bản được phát triển bởi các trường đại học hoặc các nghiên cứu do nhà nước cung cấp kinh phí. Các nhà khoa học tìm kiếm những loại thuốc mới thường phải phân loại từ 5.000 đến 10.000 loại hóa chất mới có vẻ hứa hẹn để xác định một nhóm 250 hợp chất đưa vào thử nghiệm lý thuyết và thử trên động vật. Trong 250 hợp chất đó, trung bình không tới 10 loại cho thấy có đủ tiềm năng để được thử giai đoạn I trên người để đạt tới độ an toàn cơ bản.
Giai đoạn thử nghiệm I thường bao gồm một nhóm rất nhỏ những người tình nguyện khỏe mạnh, là những người được thử để xác định liệu loại thuốc mới có đạt hai yêu cầu là an toàn và hiệu quả hay không. Một hợp chất hoặc một loại thuốc đang thử nghiệm nếu vượt qua giai đoạn thử nghiệm I sẽ bước sang giai đoạn thử nghiệm II trên quy mô nhỏ với những bệnh nhân có các biểu hiện bệnh cụ thể để xem liệu hợp chất có được những hiệu ứng như mong muốn đối với loại bệnh đó hay không. Nếu được, nó sẽ được thử nghiệm giai đoạn III, là giai đoạn thử nghiệm trên quy mô lớn được kiểm soát cẩn thận với hàng ngàn bệnh nhân. Những loại thuốc thử nghiệm phải vượt qua những hình thức thử nghiệm khác nhau ở giai đoạn III để kiểm tra những hiệu ứng khác nhau. Trung bình, cứ 5 hợp chất (nghiên cứu ban đầu từ 5.000 đến 10.000 hóa chất) được thử nghiệm trên người, thì cơ quan có thẩm quyền của Chính phủ Hoa Kỳ chỉ chấp nhận cho công ty dược chào bán một sản phẩm.
Nhìn chung, việc tìm ra và phát triển một loại thuốc mới mất khoảng 12 đến 15 năm. Bằng sáng chế cũng sẽ được cấp đồng thời, và thông thường phải mất một số năm giữa thời gian cấp bằng sáng chế và thời gian cho phép chào bán sản phẩm. Điều đó có nghĩa là, thời hạn bảo hộ đối với sáng chế là 20 năm, thì trung bình thời gian có hiệu lực trên thực tế của việc sáng chế loại thuốc mới - tổng thời gian dược phẩm được bán dưới sự bảo hộ sáng chế - là khoảng 10 đến 12 năm. Bên cạnh những chi phí trực tiếp của việc phát triển loại thuốc mới, các hãng còn phải chi trả lợi nhuận cho các cổ đông trong thời gian một thập kỷ hoặc hơn - loại chi phí này sẽ tăng lên nếu như thời gian phát triển loại dược phẩm đó kéo dài hơn.
Với mức độ hoàn vốn như hiện tại, các nhà kinh tế ước tính rằng chỉ khoảng 30% các loại dược phẩm mới có đủ doanh thu trong thời gian sản phẩm được bảo hộ để trang trải các chi phí trả trước cho việc phát triển sản phẩm. Nếu một hãng dược phẩm phải chịu các chi phí trung bình để phát triển mà chỉ tìm ra được những dược phẩm “trung bình”, thì nó sẽ nhanh chóng phá sản.
Sự nhiệt tình và ủng hộ của các nhà đầu tư dành cho các công ty dược phẩm trong việc tìm ra những phương pháp chữa trị mới phụ thuộc vào những kết quả mong đợi của một số tương đối ít sản phẩm. Một xã hội bảo đảm mạnh mẽ sự bảo vệ bản quyền sẽ mang lại niềm tin cho các nhà đầu tư rằng việc đầu tư rủi ro cao của họ sẽ được đền đáp trong quá trình. Ngược lại, nếu không tin tưởng rằng việc tìm ra một biện pháp chữa trị mới có thể có doanh thu thì các nhà đầu tư vào các công ty dược phẩm và chính các công ty dược phẩm đang tìm cách mở rộng hoạt động ở những quốc gia khác sẽ đòi hỏi, nguồn tài chính của họ phải được hoàn lại hoặc họ sẽ đầu tư chúng ở nơi khác.
Ngày nay, nếu các nhà đầu tư quyết định rút lui và việc đầu tư vào nghiên cứu dược phẩm bị chấm dứt, thì người tiêu dùng cũng không nhận thấy sự thiếu vắng những loại thuốc mới trong vòng một thập kỷ hoặc lâu hơn vì chu kỳ thời gian để phát triển một loại thuốc mới kéo dài khoảng một thập kỷ. Song những hãng nhỏ hơn và những công ty công nghệ sinh học chắc chắn sẽ nhận thấy điều đó vì họ sẽ gặp khó khăn trong việc kêu gọi vốn đầu tư nếu như những kết quả mong đợi thấp hơn dự kiến. Những công ty đói vốn sẽ sớm biến mất cùng với những hứa hẹn của họ về việc tìm ra những biện pháp chữa trị mới.
Việc tăng cường niềm tin của các nhà đầu tư cho phép tiếp tục những nghiên cứu và phát triển quy mô lớn trong ngành công nghiệp dược phẩm tại Hoa Kỳ và những quốc gia khác. Chỉ riêng Pfizer năm nay cũng đang đầu tư 8 tỉ đô-la và tuyển dụng hơn 12.000 nhà khoa học để tìm kiếm những phương pháp chữa trị mới, với những đầu tư quan trọng trong nghiên cứu các bệnh tim mạch, ung thư, HIV/AIDS, và các bệnh truyền nhiễm khác, các bệnh về hệ thần kinh trung ương và hàng loạt các bệnh mãn tính và cấp tính khác. Những khám phá trong các lĩnh vực này phụ thuộc vào cả tài năng của nhà khoa học cũng như niềm tin của những nhà đầu tư - những người cung cấp tài chính cho việc nghiên cứu.
Sự ủng hộ của cộng đồng quốc tế nhằm bảo vệ mạnh mẽ quyền sở hữu trí tuệ là một yếu tố quan trọng trong việc tăng cường niềm tin đó.
Chuyên đề về quyền sở hữu trí tuệ
Nhiều người trong chúng ta biết việc một thành viên gia đình hoặc một người bạn được hưởng lợi từ một loại thuốc mới: Những tiến bộ trong điều trị ung thư, HIV/AIDS, bệnh tim mạch và hàng loạt những loại bệnh khác gần như vẫn tiếp diễn trong những thập kỷ gần đây, trong nhiều trường hợp, là nhờ có những khám phá ra các loại thuốc mới. Các nhà kinh tế tính toán rằng, gần một nửa sự gia tăng tuổi thọ trung bình trong hơn 15 năm qua ở các quốc gia công nghiệp hóa có thể là nhờ những loại dược phẩm mới. Chỉ tính riêng tại Hoa Kỳ, người ta ước tính rằng những lợi ích kinh tế có được nhờ những tiến bộ y học có giá trị hơn 500 tỉ đô-la mỗi năm.
Kiến thức cần thiết của những nhà doanh nghiệp
Tuy vậy, việc tìm ra một phương pháp chữa trị mới là rất đắt đỏ và nhiều rủi ro. Các ước tính về chi phí để phát triển một loại thuốc mới có thể thay đổi từ mức thấp 800 triệu đô-la tới 2 tỉ đô-la cho một loại thuốc. Thậm chí mức 2 tỉ đô-la cũng sẽ sớm bị coi là còn thấp. Mới đây, Pfizer đã thông báo rằng họ đang đầu tư 800 triệu đô-la cho giai đoạn 3 của quá trình thử nghiệm của riêng một loại thuốc.
Vậy tất cả những số tiền đó được dùng vào việc gì?
Tại Hoa Kỳ và hầu hết các quốc gia khác có nền công nghiệp dược phẩm, khu vực tư nhân hầu như đảm đương hoặc cung cấp tài chính cho tất cả việc khám phá và phát triển các loại dược phẩm mới, thường dựa trên những giả thiết y học cơ bản được phát triển bởi các trường đại học hoặc các nghiên cứu do nhà nước cung cấp kinh phí. Các nhà khoa học tìm kiếm những loại thuốc mới thường phải phân loại từ 5.000 đến 10.000 loại hóa chất mới có vẻ hứa hẹn để xác định một nhóm 250 hợp chất đưa vào thử nghiệm lý thuyết và thử trên động vật. Trong 250 hợp chất đó, trung bình không tới 10 loại cho thấy có đủ tiềm năng để được thử giai đoạn I trên người để đạt tới độ an toàn cơ bản.
Giai đoạn thử nghiệm I thường bao gồm một nhóm rất nhỏ những người tình nguyện khỏe mạnh, là những người được thử để xác định liệu loại thuốc mới có đạt hai yêu cầu là an toàn và hiệu quả hay không. Một hợp chất hoặc một loại thuốc đang thử nghiệm nếu vượt qua giai đoạn thử nghiệm I sẽ bước sang giai đoạn thử nghiệm II trên quy mô nhỏ với những bệnh nhân có các biểu hiện bệnh cụ thể để xem liệu hợp chất có được những hiệu ứng như mong muốn đối với loại bệnh đó hay không. Nếu được, nó sẽ được thử nghiệm giai đoạn III, là giai đoạn thử nghiệm trên quy mô lớn được kiểm soát cẩn thận với hàng ngàn bệnh nhân. Những loại thuốc thử nghiệm phải vượt qua những hình thức thử nghiệm khác nhau ở giai đoạn III để kiểm tra những hiệu ứng khác nhau. Trung bình, cứ 5 hợp chất (nghiên cứu ban đầu từ 5.000 đến 10.000 hóa chất) được thử nghiệm trên người, thì cơ quan có thẩm quyền của Chính phủ Hoa Kỳ chỉ chấp nhận cho công ty dược chào bán một sản phẩm.
Nhìn chung, việc tìm ra và phát triển một loại thuốc mới mất khoảng 12 đến 15 năm. Bằng sáng chế cũng sẽ được cấp đồng thời, và thông thường phải mất một số năm giữa thời gian cấp bằng sáng chế và thời gian cho phép chào bán sản phẩm. Điều đó có nghĩa là, thời hạn bảo hộ đối với sáng chế là 20 năm, thì trung bình thời gian có hiệu lực trên thực tế của việc sáng chế loại thuốc mới - tổng thời gian dược phẩm được bán dưới sự bảo hộ sáng chế - là khoảng 10 đến 12 năm. Bên cạnh những chi phí trực tiếp của việc phát triển loại thuốc mới, các hãng còn phải chi trả lợi nhuận cho các cổ đông trong thời gian một thập kỷ hoặc hơn - loại chi phí này sẽ tăng lên nếu như thời gian phát triển loại dược phẩm đó kéo dài hơn.
Với mức độ hoàn vốn như hiện tại, các nhà kinh tế ước tính rằng chỉ khoảng 30% các loại dược phẩm mới có đủ doanh thu trong thời gian sản phẩm được bảo hộ để trang trải các chi phí trả trước cho việc phát triển sản phẩm. Nếu một hãng dược phẩm phải chịu các chi phí trung bình để phát triển mà chỉ tìm ra được những dược phẩm “trung bình”, thì nó sẽ nhanh chóng phá sản.
Sự nhiệt tình và ủng hộ của các nhà đầu tư dành cho các công ty dược phẩm trong việc tìm ra những phương pháp chữa trị mới phụ thuộc vào những kết quả mong đợi của một số tương đối ít sản phẩm. Một xã hội bảo đảm mạnh mẽ sự bảo vệ bản quyền sẽ mang lại niềm tin cho các nhà đầu tư rằng việc đầu tư rủi ro cao của họ sẽ được đền đáp trong quá trình. Ngược lại, nếu không tin tưởng rằng việc tìm ra một biện pháp chữa trị mới có thể có doanh thu thì các nhà đầu tư vào các công ty dược phẩm và chính các công ty dược phẩm đang tìm cách mở rộng hoạt động ở những quốc gia khác sẽ đòi hỏi, nguồn tài chính của họ phải được hoàn lại hoặc họ sẽ đầu tư chúng ở nơi khác.
Ngày nay, nếu các nhà đầu tư quyết định rút lui và việc đầu tư vào nghiên cứu dược phẩm bị chấm dứt, thì người tiêu dùng cũng không nhận thấy sự thiếu vắng những loại thuốc mới trong vòng một thập kỷ hoặc lâu hơn vì chu kỳ thời gian để phát triển một loại thuốc mới kéo dài khoảng một thập kỷ. Song những hãng nhỏ hơn và những công ty công nghệ sinh học chắc chắn sẽ nhận thấy điều đó vì họ sẽ gặp khó khăn trong việc kêu gọi vốn đầu tư nếu như những kết quả mong đợi thấp hơn dự kiến. Những công ty đói vốn sẽ sớm biến mất cùng với những hứa hẹn của họ về việc tìm ra những biện pháp chữa trị mới.
Việc tăng cường niềm tin của các nhà đầu tư cho phép tiếp tục những nghiên cứu và phát triển quy mô lớn trong ngành công nghiệp dược phẩm tại Hoa Kỳ và những quốc gia khác. Chỉ riêng Pfizer năm nay cũng đang đầu tư 8 tỉ đô-la và tuyển dụng hơn 12.000 nhà khoa học để tìm kiếm những phương pháp chữa trị mới, với những đầu tư quan trọng trong nghiên cứu các bệnh tim mạch, ung thư, HIV/AIDS, và các bệnh truyền nhiễm khác, các bệnh về hệ thần kinh trung ương và hàng loạt các bệnh mãn tính và cấp tính khác. Những khám phá trong các lĩnh vực này phụ thuộc vào cả tài năng của nhà khoa học cũng như niềm tin của những nhà đầu tư - những người cung cấp tài chính cho việc nghiên cứu.
Sự ủng hộ của cộng đồng quốc tế nhằm bảo vệ mạnh mẽ quyền sở hữu trí tuệ là một yếu tố quan trọng trong việc tăng cường niềm tin đó.
Chuyên đề về quyền sở hữu trí tuệ
Neal Masia
Nguồn: Maxreading
Nguồn: Maxreading
